Recientemente tuve la oportunidad de sentarme con Manasi Sinha Jaiman, MD, MPH, Vicepresidente de Desarrollo Clínico, y Mark Daniels, Director Senior de Desarrollo Clínico, de ViaCyte, “Una empresa de medicina regenerativa centrada en ofrecer nuevas terapias de reemplazo de células derivadas de células madre como una cura funcional para toda la diabetes tipo 1 y un tratamiento de próxima generación para la diabetes tipo 2 que requiere insulina”.

Tienen cosas increíbles bajando por el lucio, así que estaba muy emocionado de hablar con ellos:

Cuéntele a nuestros lectores sobre ViaCyte. ¿Cuál es la misión y la historia de la empresa?

Dr. Jaiman: ViaCyte está a la vanguardia de los enfoques de la medicina regenerativa para desarrollar una cura funcional para la diabetes tipo 1 (DT1). Contamos con terapias de reemplazo celular para las células de los islotes pancreáticos contenidas en una pequeña bolsa recuperable implantada debajo de la piel del paciente.

La terapia está diseñada para permitir la producción de insulina y glucagón (la hormona contrarreguladora que trata los niveles bajos de glucosa en sangre) con las células implantadas para controlar eficazmente los niveles de glucosa en sangre, disminuir el riesgo de hipoglucemia y mitigar la diabetes a corto y largo plazo. complicaciones relacionadas para los pacientes.

Lo que es emocionante es que ViaCyte es la primera empresa en promover la terapia de reemplazo de células de los islotes derivada de células madre humanas capaz de producir insulina en la clínica, respaldada por dos décadas de investigación y experiencia.

Estamos aumentando aún más nuestras terapias optimizando tanto el dispositivo de administración como las células a través de colaboraciones con líderes de la industria, incluidos WL Gore & Associates (los fabricantes de GORE-TEX) y CRISPR Therapeutics.

Nuestra misión es desarrollar terapias de reemplazo celular que ofrezcan un tratamiento a largo plazo para disminuir la carga del manejo constante que se necesita con la diabetes tipo 1.

¿Qué te llevó a trabajar en ViaCyte?

Dr. Jaiman: Un enfoque importante de mi carrera médica ha sido la integración de la tecnología y la medicina para avanzar en los tratamientos que pueden cambiar el paradigma del manejo de la diabetes.

Mis experiencias tanto en la investigación como en la atención activa de pacientes con diabetes Tipo 1 me han brindado experiencia de primera mano para ver el trabajo diario requerido para lograr cualquier forma de control glucémico, así como la carga que enfrentan los pacientes y sus familias por las complicaciones de la hipoglucemia o CAD.

También he podido ver la importancia de los enfoques innovadores para abordar sus necesidades. Cuando miré la tecnología ViaCyte, inmediatamente vi un gran potencial en su enfoque de medicina regenerativa para reducir la carga de enfermedad y mejorar la calidad de vida.

Sr. Daniels: A lo largo de mi tiempo en la industria, he sido extremadamente afortunado de poder trabajar con compañías innovadoras que promueven terapias potenciales que cambian el juego para enfermedades difíciles de tratar. ViaCyte me atrajo porque el listón está muy alto; ViaCyte busca desarrollar curas funcionales para enfermedades y no solo trata los síntomas.

También creo en el potencial de las terapias de reemplazo celular y que serán un nuevo capítulo significativo en el avance de los tratamientos médicos.

En ViaCyte, también he encontrado un equipo de científicos-compañeros de trabajo extremadamente talentosos y dedicados que son todos generosos con sus conocimientos y están completamente alineados con la misión de brindar una cura funcional a la comunidad de la diabetes tipo 1.

Es emocionante ser la primera empresa en evaluar la terapia de reemplazo de células de los islotes derivada de células madre humanas por su potencial para curar funcionalmente la diabetes tipo 1 en la clínica.

Manasi Sinha Jaiman, MD, MPH, vicepresidente de desarrollo clínico y Mark Daniels, director senior de desarrollo clínico

Manasi Sinha Jaiman, MD, MPH, vicepresidente de desarrollo clínico y Mark Daniels, director senior de desarrollo clínico

¿En qué nuevos y emocionantes desarrollos está trabajando ViaCyte actualmente?

Dr. Jaiman: Actualmente, ViaCyte tiene dos candidatos a terapia de reemplazo celular clínico. Primero, VC-02 PEC-Direct es un tratamiento compuesto por células de los islotes pancreáticos en una bolsa diseñada para permitir que los vasos sanguíneos ingresen al dispositivo e interactúen directamente con las células implantadas para producir insulina y glucagón.

Este candidato de tratamiento está dirigido a personas con diabetes tipo 1 de alto riesgo (falta de conciencia de la hipoglucemia) capaces de tolerar la inmunosupresión.

En contraste, nuestro innovador dispositivo VC-01 PEC-Encap es un tratamiento avanzado compuesto por células de los islotes pancreáticos en una bolsa que encapsula completamente las células evitando que las células inmunes interactúen con las células implantadas, lo que elimina la necesidad de inmunosupresores.

Estamos colaborando con WL Gore & Associates para optimizar sus innovadoras membranas que encapsulan las células en nuestros dispositivos implantados. Esperamos compartir datos clínicos en la segunda mitad de 2021.

¿Hay algo nuevo en proceso por lo que las personas con diabetes deberían estar especialmente entusiasmadas?

Dr. Jaiman: Uno de los desafíos de las terapias de reemplazo celular es proteger contra las reacciones adversas y el rechazo de los implantes por parte del sistema inmunológico del cuerpo, que sirve como mecanismo de defensa contra los cuerpos extraños.

En colaboración con CRISPR Therapeutics, estamos empleando tecnología de edición de genes para diseñar células que eviten el reconocimiento por parte del sistema inmunológico. Nuestra asociación se centra en el avance de las terapias derivadas de células madre alogénicas editadas por genes desde el descubrimiento hasta la comercialización con el objetivo de desarrollar una posible cura funcional de próxima generación para toda la diabetes tipo 1 y tipo 2 que requiere insulina.

Sr. Daniels: Con nuestro candidato preclínico, VCTX210 PEC-QT, las células de los islotes pancreáticos estarían en la misma bolsa que PEC-Direct, lo que permitiría que las células implantadas interactuaran directamente con los vasos sanguíneos, un enfoque destinado a permitir un injerto sólido y consistente.

Sin embargo, al diseñar las células para que sean inmunoevasivas a través de la edición de genes de CRISPR Therapeutics, esperaríamos eliminar la necesidad de inmunosupresores como se requiere con PEC-Direct. Esperamos poder compartir más sobre este programa único en el futuro.

Crédito de la foto: ViaCyte

¿Dónde imagina ViaCyte y la vida de las personas afectadas por la diabetes en cinco años? ¿Diez años?

Sr. Daniels: Este año marca el centenario del desarrollo de la insulina terapéutica para regular la glucosa en sangre, sin embargo, la dependencia de tediosas inyecciones de insulina sigue siendo un curso de tratamiento común para muchas personas que viven con diabetes tipo 1.

Dentro de los próximos cinco años, prevemos lograr un progreso significativo en estudios de etapa clínica posteriores con un mayor tiempo en el rango, reducción de los eventos hipoglucémicos y reducción (o eliminación de) la necesidad de inyecciones de insulina en pacientes que siguen nuestros tratamientos de reemplazo celular, ya que avanzar hacia una mayor disponibilidad de estas terapias.

Dr. Jaiman: Dentro de cinco años, esperamos pasar por las fases finales de nuestro proceso regulador para nuestra terapia de reemplazo de células de los islotes derivada de células madre humanas, lo que permite una disponibilidad más amplia para los pacientes con diabetes tipo 1.

Esperamos que dentro de una década, la terapia de reemplazo celular ofrezca un tratamiento a más largo plazo, aliviando la carga de monitorear constantemente la glucosa en sangre. Una cura funcional ya no será un sueño, sino una realidad.

¿Está la cura siempre esquiva en el horizonte? ¿Una cura funcional?

Dr. Jaiman: ¡Sí, creemos que hay una cura funcional en el horizonte!

ViaCyte se centra en el avance de las terapias de reemplazo celular hacia una cura funcional con una combinación de células implantadas e ingeniería de dispositivos.

Esta terapia de reemplazo celular podría representar la producción de insulina protegida del sistema inmunológico de una manera que mitiga totalmente la enfermedad subyacente. Nuestra tecnología está diseñada para implantar de manera segura las células faltantes que producen insulina y glucagón; ese es el gran avance que nos lleva a la cura funcional.

¿Cómo pueden participar o aprender más las personas con diabetes?

Sr. Daniels: A medida que ViaCyte avanza en tratamientos novedosos para la diabetes tipo 1, nuestro equipo ha tenido la suerte de colaborar con múltiples organizaciones increíbles de investigación y defensa, incluida la Fundación para la Investigación de la Diabetes Juvenil (JDRF), Más allá del tipo 1, y Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM).

Estas organizaciones se centran en la educación y el apoyo para encontrar una cura para la diabetes con recursos para pacientes e investigadores en sus sitios web. Un gran recurso es el sitio web. www.clinicaltrials.gov – al escribir “ViaCyte” en la ventana de búsqueda, puede encontrar más detalles sobre nuestros ensayos clínicos en curso.

Esto incluye detalles sobre los criterios de ingreso para participar, así como las ubicaciones geográficas de los sitios (para encontrar el más cercano a usted) y los detalles de contacto necesarios para comunicarse y conectarse con el equipo del sitio del estudio para obtener más información sobre lo que está involucrado en el participación en el estudio.

Crédito de la foto: ViaCyte

¿Algo más que te gustaría compartir?

Dr. Jaiman: El tratamiento con insulina ha transformado en gran medida la diabetes tipo 1 de una enfermedad mortal a una crónica, pero no es una cura. En ViaCyte reconocemos el largo viaje en la evolución del control de la diabetes y estamos ansiosos por ofrecer una solución que ofrezca una esperanza real para una cura funcional para la diabetes tipo 1.

Todos y cada uno de los miembros de nuestro equipo son apasionados y están dedicados a este esfuerzo. El manejo de la diabetes puede ser difícil en cualquier momento; sin embargo, el año pasado se destacó la necesidad de acelerar los avances terapéuticos para ayudar a reducir la morbilidad y la mortalidad asociadas al COVID en la población vulnerable con diabetes.

Con la pandemia todavía presente, creemos que nuestra misión de lograr una cura funcional es aún más crítica para los pacientes mientras viven con una enfermedad crónica durante este momento tan difícil. Nuestro equipo de liderazgo está totalmente enfocado en mejorar la atención al paciente con miras al futuro.

Sr. Daniels: Estoy muy agradecido con el equipo de Diabetes Daily por brindar este foro para conectarse con su comunidad. Las historias de las experiencias de miembros de la familia y seres queridos (incluidas las de algunos de nuestros propios compañeros de trabajo) con la diabetes Tipo 1 resuenan claramente dentro de nosotros y alimentan nuestra motivación detrás del trabajo que hacemos.

Es solo a través del apoyo de la comunidad de diabetes Tipo 1 y especialmente de los valiosos participantes del estudio que podemos avanzar en esta importante investigación.

Estamos orgullosos de ser parte de la comunidad biotecnológica y biofarmacéutica que promueve algunos de los dispositivos médicos y tratamientos terapéuticos más prometedores del mundo. Esperamos compartir más detalles sobre el valor de estos tratamientos en la clínica.


Vistas de publicaciones:
6

Leer más sobre , , , , , , , .



Fuente

Deja una respuesta

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *