Ha habido más buenas noticias para el Teplizumab, el fármaco prometedor que puede retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 e incluso potencialmente prevenir su desarrollo.

En 2019 nosotros informó en el ensayo más grande que Teplizumab había completado hasta la fecha:

El teplizumab se administró en un solo curso de 14 días a un grupo de 44 participantes que habían sido identificados como de alto riesgo de desarrollar diabetes Tipo 1. También se controló un grupo de placebo de 32 participantes de alto riesgo. Los pacientes fueron seguidos durante siete años, durante los cuales el 72% del grupo de control fue diagnosticado con DT1, en comparación con solo el 43% de los que recibieron teplizumab. Además, entre los que desarrollaron diabetes Tipo 1 en toda su extensión, el fármaco pareció retrasar el inicio en dos años completos. El juicio fue un éxito rotundo.

Dr. Francisco Leon
Dr. Francisco Leon

Ahora, el mismo grupo de participantes ha sido estudió por un año adicional. Los resultados, según el Dr. Francisco León, fueron “ideales”. Ese año adicional mostró un año adicional de beneficio, ya que el curso de la medicina continuó retrasando y / o previniendo la diabetes tipo 1 ocho años después.

El Dr. Leon es el director científico y cofundador de Provention Bio, la empresa que ha desarrollado Teplizumab, que ha “declarado como nuestro único foco la prevención de enfermedades inmunes”. Habló con ASweetLife sobre sus esperanzas para el producto estrella de su negocio.

El teplizumab se desarrolló originalmente hace más de veinte años como inmunosupresor para prevenir el rechazo de órganos o células trasplantados. Su potencial para tratar la diabetes tipo 1 pronto se hizo evidente cuando los investigadores se dieron cuenta de que era particularmente eficaz para calmar el CD8.+ Células T que causan diabetes tipo 1 al destruir las propias células beta.

“Cambia la función de estas células T de ser ultrarreactivas, destructivas de las células beta, a ser las llamadas células ‘agotadas’. Ya no destruyen las llamadas beta “.

Cuando se administra a pacientes con un riesgo especialmente alto de desarrollar diabetes Tipo 1, un ciclo de tratamiento de 14 días con Teplizumab provoca un cambio en estas células T que puede durar ocho años o más. Y el sistema inmunológico no parece estar debilitado de ninguna otra manera.

Los pacientes se identificaron como de alto riesgo mediante la detección de autoanticuerpos; los participantes solo se inscribieron si dieron positivo en dos o más de los autoanticuerpos que se sabe que precipitan la destrucción de las células beta. De hecho, el término “alto riesgo” ahora se considera una nomenclatura engañosa. El Dr. Leon me dijo que “lo que se llama en riesgo es en realidad la diabetes tipo 1 en etapa temprana”.

“La diabetes tipo 1 es un proceso continuo. Una vez que tiene dos o más autoanticuerpos, tiene la enfermedad. Porque todas las personas que tienen dos o más eventualmente se volverán dependientes de la insulina. Cien por ciento.”

Esta clasificación se estableció en un declaración científica conjunta por las principales organizaciones estadounidenses de diabetes. En el estadio 1 de la diabetes Tipo 1, un paciente tiene dos o más autoanticuerpos, pero por lo demás es presintomático. En la etapa 2, la destrucción de las células beta ha dado lugar a niveles de glucosa desregulados, pero el paciente aún no ha desarrollado síntomas notables. La etapa 3 representa la diabetes en toda regla, anunciada por los síntomas de la deficiencia crítica de insulina que ya conocen cualquiera que haya sido diagnosticado con el trastorno: sed extrema, pérdida de peso, etc.

Solo a una minoría muy pequeña de pacientes nuevos se les diagnostica diabetes Tipo 1 mientras se encuentran en la etapa 1 o en la etapa 2. Y hasta la mitad se diagnostica solo después de experimentar cetoacidosis diabética, una consecuencia extrema y peligrosa de la etapa 3. Prueba de autoanticuerpos de la familia los miembros no se consideran obligatorios, e incluso cuando confirma la diabetes tipo 1 en etapa temprana, los médicos no pueden prescribir ninguna terapia para detener el progreso de la enfermedad. Solo pueden recomendar una mayor vigilancia.

El teplizumab puede cambiar todo esto. Si un miembro de la familia tiene diabetes tipo 1, “el riesgo es 15 veces mayor en los familiares de primer grado. Por lo tanto, si se diagnostica a un miembro de la familia, todos deberían hacerse la prueba “. Y si se descubre que otro miembro de la familia tiene DT1 en etapa temprana, el teplizumab podría marcar una gran diferencia en la progresión de la enfermedad.

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Para aquellos interesados ​​en la detección de autoanticuerpos, el Dr. Leon recomendó encarecidamente T1Detect, un nuevo programa de detección organizado por JDRF y patrocinado por Provention Bio. Es un kit simple para el hogar que cuesta $ 55, con opciones a precios más bajos para aquellos que no pueden pagarlo fácilmente.

Los pacientes que se enteran de que tienen un solo autoanticuerpo tienen alrededor de un 50% de posibilidades de “volver a la normalidad” y nunca desarrollar diabetes tipo 1. Para estos pacientes, “el análisis de riesgo-beneficio es menos obvio, porque es posible que usted mismo vuelva a tener cero anticuerpos. Incluso no creemos que deba recibir un modulador inmunológico “. Provention Bio no tiene planes de estudiar el uso de Tepluzimab en pacientes con un solo autoanticuerpo.

En mayo, un comité de expertos votará si recomendar o no el medicamento para la aprobación de la FDA. Si todo va bien, Provention recibirá la aprobación de la FDA en junio o principios de julio y podría comenzar a proporcionar el tratamiento a los pacientes antes del otoño.

Las compañías de seguros ya le han dicho a Provention que están ansiosas por cubrir tanto la detección de anticuerpos como el propio Teplizumab. Esto es fácil de creer. Si bien hemos visto que algunas terapias para la diabetes, como el control continuo de la glucosa, no han sido aceptadas de inmediato por los pagadores, en este caso el beneficio financiero del medicamento parece obvio: un retraso de dos o tres años en la progresión de la diabetes tipo 1 significa dos o tres años sin tener que pagar insulina, jeringas, tiras reactivas, bombas, etc. Es una victoria tanto para el paciente como para la aseguradora.

La aprobación de un ciclo único de Tepluzimab en pacientes con diabetes tipo 1 en etapa 1 o etapa 2 podría ser solo el comienzo: “Vamos a estudiar más dosis. ¿Puede volver a tomar la dosis después de dos o tres años? ¿Puede obtener otros dos o tres años de beneficio? ¿Podría pasar la pubertad con una dosis tres o cuatro veces en el transcurso de diez años? Una vez que pasa la pubertad, el riesgo de conversión es mucho menor … esto aún no se ha probado. Es una hipótesis. Pero una vez que tengamos Teplizumab en el mercado, realizaremos estos estudios para ver si podemos prolongar el retraso, potencialmente de forma indefinida “.

Además, el Dr. Leon espera que el teplizumab, que “rescata las células beta previamente disfuncionales”, también pueda resultar útil para los pacientes que ya han sido diagnosticados con diabetes tipo 1. Otra posibilidad interesante es el uso de Teplizumab con trasplante de células beta.

Incluso si un estudio adicional muestra que el teplizumab no puede prevenir la aparición de la diabetes tipo 1 y solo puede retrasarla, los beneficios potenciales son enormes. La oportunidad de disfrutar de varios años más de metabolismo saludable y de monitorear cuidadosamente la progresión de la enfermedad podría ahorrar una cantidad considerable de estrés y dinero. Y, como dice el Dr. Leon, “Cuanto antes se contraiga la enfermedad, mayor será el beneficio”. Esos años adicionales de salud también resultarán en riesgos significativamente más bajos de complicaciones diabéticas años más adelante.

“Este es el cambio de paradigma. ¿Por qué esperar hasta que todas las células beta ya hayan sido destruidas? Podemos detectar autoanticuerpos con un simple análisis de sangre e interceptar la enfermedad de manera temprana. Creemos que este paradigma puede cambiar el curso de la diabetes tipo 1 “.

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